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Premiers résultats de l'essai de médecine personnalisée en pédiatrie MAPPYACTS

WASHINGTON, 5 avril 2017 (APMnews) - Les premiers résultats de l'essai de médecine personnalisée en pédiatrie MAPPYACTS montrent la faisabilité de l'approche du profil moléculaire chez l'enfant atteint de cancer en récidive, selon des données françaises présentées au congrès de l'American Association for Cancer Research (AACR) qui se tient à Washington jusqu'à mercredi.

Gustave-Roussy à Villejuif (Val-de-Marne) a lancé 2 essais de médecine personnalisée en pédiatrie pour accélérer l'accès à l'innovation thérapeutique des enfants et adolescents, MAPPYACTS et AcSé-eSMART.

MAPPYACTS est un essai européen multicentrique qui vise à apporter la preuve de concept pour l'approche proposant un portrait moléculaire tumoral en pédiatrie.

Entre février 2016 et janvier 2017, 174 patients d'âge médian 13 ans ont été inclus par 11 centres français dans cet essai. Ils étaient atteints de sarcomes pour 39%, de tumeurs cérébrales pour 25%, d'autres tumeurs solides (24%) et de cancers hématologiques (12%), ont rapporté le Dr Birgit Geoerger de Gustave-Roussy et ses collègues.

Pour 104 patients évaluables, le <*screening*> a échoué pour 8,6%. 95 patients ont eu une biopsie (72%), une résection chirurgicale (24%) ou un prélèvement de sang et de moelle osseuse (4%).

Les chercheurs avaient suffisamment de prélèvements pour 81%: 76 ont eu un séquençage de l'exome entier, 68 d'ARN et un patient a eu un séquençage d'un panel de gènes, selon le résumé de la communication.

Pour 76% des patients, au moins une cible a été trouvée et considérée comme "actionnable", c'est-à-dire contre laquelle un traitement ciblé pouvait être proposé.

Au total, 123 altérations génomiques étaient décisionnelles pour proposer un traitement. Ces altérations étaient des anomalies du nombre de copies de gènes (56/123), des mutations somatiques (41), les 2 (11), des fusions de gènes (6), des mutations germinales (3), des mutations germinales + anomalies du nombre de copies de gènes (3), des anomalies du nombre de copies + fusions de gènes (2) et des niveaux d'expression (1).

Sur la base de ces altérations, 21 patients ont été inclus dans l'essai eSMART du programme d'accès sécurisé à des thérapies ciblées (AcSé) de l'Institut national du cancer (Inca) ouvert en août 2016. Les traitements prescrits sont l'inhibiteur de CDK4/6 ribociclib (Novartis) + chimiothérapie ou l'évérolimus (Afinitor*, Novartis), le composé AZD1775 (AstraZeneca) + chimiothérapie, l'inhibiteur de PARP olaparib (Lynparza*, AstraZeneca) + chimiothérapie, l'inhibiteur de mTOR vistusertib (AZD2014, AstraZeneca) seul ou avec une chimiothérapie, ou le nivolumab (Opdivo*, BMS) et le cyclophosphamide.

Cinq patients ont été inclus dans des essais cliniques de phase précoce de thérapies ciblées.

MAPPYACTS montre la faisabilité de cette approche de médecine de précision dans une situation multicentrique et confirme que des altérations moléculaires actionnables sont fréquemment trouvées dans des cancers pédiatriques en récidive. Cependant, peu de tumeurs ont une cible dominante unique et ces essais de preuve de concept sont essentiels pour explorer des stratégies de combinaison innovantes, concluent les chercheurs français.

sl/ab/APMnews



jeudi 06 avril 2017 - Copyright © APM-Santé - Tous droits réservés

Mise à jour le Mardi, 16 Mai 2017 07:08
 
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