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CAR-T dans la leucémie pédiatrique: Kymriah* coût-efficace selon des analyses indépendantes américaines

WASHINGTON, 10 octobre 2018 (APMnews) - La thérapie par lymphocytes CAR-T Kymriah* (tisagenlecleucel, Novartis), dont le coût est très élevé, serait coût-efficace dans son indication dans la leucémie pédiatrique, selon des analyses indépendantes du laboratoire conduites par des équipes américaines, publiées respectivement par le JAMA Pediatrics et dans le Journal of Clinical Oncology.
Kymryah*, comme son concurrent Yescarta* (axicabtagène ciloleucel, Gilead), a obtenu son autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne fin août dans la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) et le lymphome diffus à grandes cellules B, chez des patients déjà lourdement traités (cf dépêche du 27/08/2018 à 11:02).
Aux Etats-Unis, il est commercialisé depuis août 2017, à un prix de 475.000 dollars par patient, très élevé et qui a suscité des débats. Un prix dont le paiement pourrait être soumis à condition d'efficacité, mais qui resterait néanmoins très élevé, et qui de plus "n'inclut pas les coûts additionnels" pour les établissements ni les coûts de prise en charge d'éventuels effets indésirables, soulignent Mélanie Whittington et ses collègues de l'université de San Francisco.
Ils ont donc voulu étudier le rapport coût-efficacité de ce traitement, pour voir si le prix était compensé par les bénéfices de ce traitement qui allonge la survie des patients traités. Ils se sont centrés sur la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) des enfants et jeunes adultes réfractaires ou en deuxième récidive. Leur analyse a pris en compte la survie à long terme.
Sur la base de résultats de 3 essais cliniques, les chercheurs ont calculé que les CAR-T sont associés à une survie à 5 ans de 40%.
Ils ont estimé que le coût global de prise en charge sur l'ensemble de leur vie des patients traités par Kymriah* était de 667.000 $. Mais il apporte un gain de survie de 10,3 ans et un gain de survie ajustée sur la qualité de vie (QALY) de 9,3 ans. Par comparaison, le traitement des mêmes leucémies par clofarabine -qui donne environ 10% de survie à long terme- était associé à un coût global de "seulement" 337.000 $, mais aussi seulement 2,1 QALY gagnées.
Le coût par QALY gagnée de Kymriah* était ainsi de 46.000 $ par rapport à la clofarabine. Un coût qui reste donc dans les limites actuellement acceptées en médico-économie pour considérer qu'un produit peut être prise en charge.
Le médicament "semble avoir un prix en accord avec ses bénéfices" en survie, estiment donc les auteurs, dont le travail était financé par l'Institute for Clinical & Economic Review.
"Cette étude suggère que les payeurs et les innovateurs devraient développer de nouveaux modèles de paiement qui réduisent les risques et les incertitudes autour de la valeur à long terme et donner des garanties assurant d'une prise en charge de haute valeur".
Dans l'autre étude, John Lin e l'université de Stanford en Californie et ses collègues ont fait un travail similaire, également sans financement industriel. Ils arrivent à la conclusion que le médicament allonge la survie de 12,1 ans, à un coût par QALY gagnée de 61.000 $.
Ils notent toutefois que ce rapport coût-efficacité est très dépendant de l'efficacité à long terme. Si la survie sans récidive à 5 ans s'avérait n'être que de 20% au lieu de 40%, alors le bénéfice en survie globale descendrait à 3,8 ans et le coût par QALY grimperait à 150.000 $.
Et dans une hypothèse où la survie sans récidive à 5 ans serait de 0% mais où le CAR-T servirait de "pont" en attendant une greffe hématopoïétique, le bénéfice en survie serait de 5,7 ans et le coût par QALY gagnée monterait à 184.000 $.
De plus, de façon logique, le rapport coût-bénéfice est aussi très dépendant du coût du produit. Si on descendait à 200.000 $ par traitement, on serait en-dessous de 100.000 $/QALY dans tous les cas, notent-ils.
(JAMA Pediatrics, publication en ligne du 8 octobre; Journal of ClinicalOncology, publication en ligne du 13 septembre)
fb/ab/APMnews

 
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